Programma’s voor biotechstartups
Hoe je een programma met mentoring ontwerpt voor biotechstartups.
Nederlands
Wat deze presentatie behandelt
Wat deze presentatie behandelt
Wat deze presentatie behandelt
De kans op goedkeuring
De meeste geneesmiddelen bereiken nooit patiënten
Maar 13,8% van de programma’s ging van fase 1 naar goedkeuring; in oncologie 3,4%.
Succes per fase
Elke fase verliest een derde of meer
Twee op de drie halen fase 1, daarna minder dan zes op tien.
- Fase 1 naar 2 66,4%66,4%
- Fase 2 naar 3 58,3%58,3%
- Fase 3 naar goedkeuring 59,0%59,0%
Jaren in de kliniek
Klinische studies duren jaren
De mediane studieduur stijgt van 1,6 jaar in fase 1 naar 3,8 in fase 3.
- Fase 1 1,6 jaar1,6 jaar
- Fase 2 2,9 jaar2,9 jaar
- Fase 3 3,8 jaar3,8 jaar
Kapitaalbehoefte
Een geneesmiddel vraagt geduldig kapitaal
Met mislukkingen en kapitaalkosten meegeteld kostte elk goedgekeurd middel 2.558 miljoen dollar.
- Directe uitgaven $ 1.395 mln$ 1.395 mln
- Met kapitaalkosten $ 2.558 mln$ 2.558 mln
- Plus R&D na goedkeuring $ 2.870 mln$ 2.870 mln
Biomarkers en succes
Biomarkers verhogen de slagingskans
Studies die patiënten met biomarkers selecteerden, slaagden vaker.
- Selectie met biomarkers bijna twee keer zoveel succes
- Zonder de lagere basis
Toegang tot labs
Bied labplekken, niet alleen bureaus
Een nat lab en basisapparatuur zijn te duur voor één jong team, dus deel ze.
- Gedeeld nat lab labplekken per maand
- Basisapparatuur sequencing, beeldvorming, celkweek
- Bioveiligheid vergunningen en training
- Contractonderzoek gecontroleerde partners
IE en kennisoverdracht
Regel de licentie vóór de investeringsronde
In de VS mogen universiteiten publiek gefinancierde uitvindingen houden en moeten ze kleine bedrijven voorrang geven.
- Universiteit mag eigenaar blijven 35 U.S.C. 202(a)
- Kleine bedrijven eerst bij licenties 202(c)(7)(D)
- Check in het programma licentie rond vóór de ronde
Steun van de toezichthouder
EMA verlaagt tarieven voor kleine bedrijven
Mkb-bedrijven betalen 10% van het EMA-tarief voor wetenschappelijk advies en mogen de vergunningskosten uitstellen.
- 90% korting op wetenschappelijk advies
- Vergunningskosten uitgesteld
- Weesgeneesmiddelen: gratis advies
- Microbedrijven: geen kosten na vergunning
De mentorpool
Mentoren van lab tot markt
Combineer translationele onderzoekers met mensen uit regelgeving, productie, klinische operaties en licenties.
- Translationeel onderzoek van target tot kandidaat
- Regulatory affairs advies en dossiers
- Productie proces en kwaliteit
- Business development licenties en partners
Mijlpalen om te volgen
Volg wetenschappelijke mijlpalen, niet alleen rondes
Waarde in biotech groeit in stappen, dus vraag startups elke stap te melden.
- Target gevalideerd datapakket
- Leidende kandidaat molecuul gekozen
- Studieaanvraag IND of CTA ingediend
- Eerste patiënt behandeld fase 1 begint
- Partnerdeal licentie of co-ontwikkeling
Bronnen
Het onderzoek achter deze presentatie
- Wong, C. H., Siah, K. W. & Lo, A. W. (2019) Estimation of clinical trial success rates and related parameters Biostatistics, 20(2), 273-286
- DiMasi, J. A., Grabowski, H. G. & Hansen, R. W. (2016) Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs Journal of Health Economics, 47, 20-33
- United States Congress (2023) 35 U.S.C. 202, Disposition of rights (Bayh-Dole Act) United States Code, 2023 edition, Title 35, Chapter 18, U.S. Government Publishing Office
- European Medicines Agency (2026) Financial advantages of SME status European Medicines Agency, support for SMEs
Richt het programma op de lange termijn
Deel labs, regel het intellectueel eigendom vroeg en plan kapitaal in fasen.