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Comment concevoir un programme et son mentorat pour les startups biotech.
Ce que couvre cette présentation
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Les chances d’autorisation
Peu de médicaments atteignent les patients
Seuls 13,8 % des programmes vont de la phase 1 à l’autorisation, 3,4 % en oncologie.
Le succès par phase
Chaque phase élimine un tiers ou plus
Deux sur trois passent la phase 1 ; moins de six sur dix ensuite.
- Phase 1 à 2 66,4 %66,4 %
- Phase 2 à 3 58,3 %58,3 %
- Phase 3 à autorisation 59,0 %59,0 %
Des années en clinique
Les essais cliniques durent des années
La durée médiane passe de 1,6 an en phase 1 à 3,8 ans en phase 3.
- Phase 1 1,6 an1,6 an
- Phase 2 2,9 ans2,9 ans
- Phase 3 3,8 ans3,8 ans
Les besoins en capital
Un médicament exige du capital patient
Échecs et coût du capital compris, chaque médicament autorisé a coûté 2 558 millions de dollars.
- Dépenses directes 1 395 M$1 395 M$
- Avec coût du capital 2 558 M$2 558 M$
- Plus R&D après autorisation 2 870 M$2 870 M$
Biomarqueurs et succès
Les biomarqueurs améliorent les chances
Les essais qui sélectionnaient les patients par biomarqueur réussissaient plus souvent.
- Sélection par biomarqueur presque deux fois plus de succès
- Sans la base la plus basse
Accès au laboratoire
Offrir des paillasses, pas seulement des bureaux
Labo humide et équipements coûtent trop cher pour une jeune équipe : mutualisez-les.
- Labo humide partagé paillasses au mois
- Équipements communs séquençage, imagerie, culture cellulaire
- Biosécurité autorisations et formation
- Recherche sous contrat partenaires vérifiés
Propriété intellectuelle et transfert
Régler la licence avant la levée
Aux États-Unis, l’université peut garder la propriété et doit privilégier les petites entreprises en licence.
- L’université garde la propriété 35 U.S.C. 202(a)
- Petites entreprises prioritaires 202(c)(7)(D)
- Contrôle du programme licence claire avant la levée
L’appui du régulateur
L’EMA réduit ses frais pour les PME
Les PME paient 10 % des frais d’avis scientifique et peuvent différer ceux d’autorisation.
- 90 % de réduction sur l’avis scientifique
- Frais d’autorisation différés
- Médicaments orphelins : avis gratuit
- Microentreprises : pas de frais après autorisation
Le vivier de mentors
Des mentors du labo au marché
Associez scientifiques translationnels et experts en réglementaire, production, opérations cliniques et licences.
- Science translationnelle de la cible au candidat
- Affaires réglementaires avis scientifique, dossiers
- Production procédés et qualité
- Business development licences et partenaires
Les jalons à suivre
Des jalons scientifiques, pas seulement des levées
En biotech, la valeur avance par étapes : demandez aux startups de signaler chacune.
- Cible validée dossier de données
- Candidat principal molécule choisie
- Demande d’essai IND ou CTA déposé
- Premier patient traité début de la phase 1
- Accord de partenariat licence ou codéveloppement
Sources
Les travaux sur lesquels repose cette présentation
- Wong, C. H., Siah, K. W. & Lo, A. W. (2019) Estimation of clinical trial success rates and related parameters Biostatistics, 20(2), 273-286
- DiMasi, J. A., Grabowski, H. G. & Hansen, R. W. (2016) Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs Journal of Health Economics, 47, 20-33
- United States Congress (2023) 35 U.S.C. 202, Disposition of rights (Bayh-Dole Act) United States Code, 2023 edition, Title 35, Chapter 18, U.S. Government Publishing Office
- European Medicines Agency (2026) Financial advantages of SME status European Medicines Agency, support for SMEs
Prévoir un programme pour le long terme
Mutualisez les labos, réglez tôt la propriété intellectuelle et planifiez le capital par étapes.