Programmi per startup biotech
Come progettare un programma e il suo mentoring per startup biotech.
Cosa trovate in questa presentazione
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Le probabilità di approvazione
Pochi farmaci arrivano ai pazienti
Solo il 13,8% dei programmi passa dalla fase 1 all’approvazione; in oncologia il 3,4%.
Il successo per fase
Ogni fase scarta un terzo o più
Due su tre superano la fase 1; meno di sei su dieci le fasi successive.
- Fase 1 a 2 66,4%66,4%
- Fase 2 a 3 58,3%58,3%
- Fase 3 ad approvazione 59,0%59,0%
Anni in clinica
I trial clinici durano anni
La durata mediana sale da 1,6 anni in fase 1 a 3,8 in fase 3.
- Fase 1 1,6 anni1,6 anni
- Fase 2 2,9 anni2,9 anni
- Fase 3 3,8 anni3,8 anni
Il fabbisogno di capitale
Un farmaco richiede capitale paziente
Contando fallimenti e costo del capitale, ogni farmaco approvato è costato 2.558 milioni di dollari.
- Spesa diretta 1.395 mln $1.395 mln $
- Con costo del capitale 2.558 mln $2.558 mln $
- Più R&S dopo l’approvazione 2.870 mln $2.870 mln $
Biomarcatori e successo
I biomarcatori migliorano le probabilità
I trial che selezionavano i pazienti con biomarcatori avevano un successo complessivo più alto.
- Selezione con biomarcatori quasi il doppio di successo
- Senza la base più bassa
Accesso al laboratorio
Banconi di laboratorio, non solo scrivanie
Laboratorio umido e strumenti di base costano troppo per un team giovane: condivideteli.
- Laboratorio umido condiviso banconi a mese
- Strumenti comuni sequenziamento, imaging, colture cellulari
- Biosicurezza autorizzazioni e formazione
- Ricerca su contratto partner verificati
Proprietà intellettuale e trasferimento tecnologico
Chiarire la licenza prima del round
Negli Stati Uniti l’università può tenere la titolarità e deve preferire le piccole imprese nelle licenze.
- L’università resta titolare 35 U.S.C. 202(a)
- Piccole imprese prima nelle licenze 202(c)(7)(D)
- Verifica del programma licenza chiara prima del round
Il supporto del regolatore
L’EMA riduce le tariffe alle PMI
Le PMI pagano il 10% della consulenza scientifica e rinviano la tariffa di autorizzazione.
- 90% di sconto sulla consulenza scientifica
- Tariffa di autorizzazione rinviata
- Farmaci orfani: consulenza gratuita
- Microimprese: niente tariffe post-autorizzazione
Il pool di mentor
Mentor dal laboratorio al mercato
Affiancate scienziati traslazionali a esperti di normativa, produzione, operazioni cliniche e licenze.
- Scienza traslazionale dal bersaglio al candidato
- Affari regolatori consulenza, domande
- Produzione processo e qualità
- Business development licenze e partner
Le tappe da seguire
Tappe scientifiche, non solo round
Nel biotech il valore cresce per tappe: chiedete alle startup di segnalarle una per una.
- Bersaglio validato pacchetto di dati
- Candidato principale molecola scelta
- Domanda di sperimentazione IND o CTA
- Primo paziente trattato inizia la fase 1
- Accordo con un partner licenza o co-sviluppo
Fonti
Gli studi alla base di questa presentazione
- Wong, C. H., Siah, K. W. & Lo, A. W. (2019) Estimation of clinical trial success rates and related parameters Biostatistics, 20(2), 273-286
- DiMasi, J. A., Grabowski, H. G. & Hansen, R. W. (2016) Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs Journal of Health Economics, 47, 20-33
- United States Congress (2023) 35 U.S.C. 202, Disposition of rights (Bayh-Dole Act) United States Code, 2023 edition, Title 35, Chapter 18, U.S. Government Publishing Office
- European Medicines Agency (2026) Financial advantages of SME status European Medicines Agency, support for SMEs
Un programma pensato per tempi lunghi
Condividete i laboratori, chiarite presto la proprietà intellettuale e pianificate il capitale per fasi.